17歳で失明の危機　人生をかけて遺伝子治療治験に参加

フロリダ州デバリー在住のゲーリー・ルワット（17歳）は先週、6カ月以上の待機期間を経て、ようやくある治験への参加を認められた。進行が早く不可逆的失明につながる難病、変性眼病に対する新治療法の治験だ。

「遺伝子療法」は、病気の原因になる遺伝子の突然変異箇所を新しい遺伝子で置換し、遺伝性疾患の進行を遅らせたり、場合によっては回復させたりすることが目的だ。だが、患者が遺伝子療法の治験に参加するには、製薬メーカーが定めた規準に合致している必要がある。指定された年代、発症からの経過時間、治療目的と完全に合致する突然変異があるのが条件になるのだ。とはいえ実験的治療にぴったり合致する患者を探すのは難しく、他に選択肢のない患者側にとっても、一か八かの賭けになる。

ゲーリーの場合、行動を起こすまでの時間はほとんどなかった。視力が衰え始めたのは2015年12月。1月にはバスケットボールをやめ、2月には車の運転ができなくなり、レーベル遺伝性視神経症（LHON）と診断された。世界で5万人に1人が発症する稀な疾患だ。

「LHONは深刻な疾患で、高い効果のある確かな治療法はありません」と治験責任者で、エモリー大学医学部のナンシー・ニューマン教授はいう。

「リスクが常に伴うにもかかわらず、患者が遺伝子療法の領域に踏み込もうとするのは、方法が限られているからだです」

ゲーリーの母ジェニファー・ルワットは、ゲノサイト・バイオロジックスが資金を提供する治験を …

人気の記事ランキング

1. Google’s new Project Astra could be generative AI’s killer app 世界を驚かせたグーグルの「アストラ」、生成AIのキラーアプリとなるか
2. These AI Minecraft characters did weirdly human stuff all on their own マイクラ内に「AI文明」、 1000体のエージェントが 仕事、宗教、税制まで作った
3. The world’s next big environmental problem could come from space 次の環境問題は宇宙から？ 科学者たちが追う 人工衛星の「遺灰」の行方
4. Google’s new Project Astra could be generative AI’s killer app 世界を驚かせたグーグルの「アストラ」、生成AIのキラーアプリとなるか