新たに認可された失明に対する遺伝子療法「ラクスターナ(Luxturna)」に付けられた85万ドルという価格は患者支援団体を唖然とさせた。しかし、その値段に対するショックはすぐに消え去る可能性がある。
多くの高額な医薬品は毎年購入する必要がある。 しかし、遺伝子療法は一度だけ受ければ永続的に効果が持続する可能性を秘めている。
マサチューセッツ工科大学(MIT)の新薬開発パラダイム・プログラムを指揮するマーク ・トゥルシェーム客員研究員によると、遺伝子療法は医学を「賃借」治療モデルから長期にわたる健康改善を「購入」するモデルへと移行させているという。
「この問題は、ちょうどアパートを借りていた人がコンドミニアムを購入することにした際、購入価格の高さにショックを受けるようなものです」。
フィラデルフィアに本拠を置くスパーク・セラピューティクス(Spark Therapeutics)は1月3日、遺伝性疾患に対する米国市場で入手可能な初の遺伝子療法であるLuxturna(ラクスターナ)で、片眼につき42万5000ドルの治療費を請求すると発表した。
医薬品価格の適正化を提唱する「処方薬の価格を下げる患者の会(Patie …