2017年は遺伝子療法にとって注目に値する年だった。米国食品医薬品局（FDA）の認可を得たいくつかの遺伝子療法が、米国で初めて市場に登場した。一方、研究者たちは実験的な治療を施した希少疾患や生命に関わる病気の患者たちの目覚ましい治癒の事例などを公表した。
ここ数十年にわたって、病気を治療するために人のDNAを改変するという考えに基づく遺伝子療法は、医学が大きな転換点に差し掛かっていることを象徴している。市場に出回るほとんどの医薬品が症状を改善するだけなのに対し、遺伝子療法は病気の根本の原因となっている遺伝子を修正しようとする。医師や科学者は遺伝子療法が一回だけで済む治療になるだろうと期待している。
2016年末のMITテクノロジーレビューの記事で、遺伝子療法が2016年に大躍進したと書いた。しかし、2017年はさらに重要な年となった。
鎌状赤血球症の治癒
2017年3月、研究者らはブルーバード・バイオ（Bluebird Bio）の開発した実験的な遺伝子療法を受けたフランスの10代の少年の鎌状赤血球症が治癒したと報告した。単一の遺伝子突然変異によって起こる鎌状赤血球症は、米国内で10万人、世界中で数百万人の患者がいる遺伝性の血液疾患だ。科学者らは少年の骨髄から幹細胞を抽出し、赤血球が「鎌状」になるのを防ぐために遺伝子の複製を研究室内で導入して遺伝子を改変した。この処置をした幹細胞を少年の体内に注入して戻すと、骨髄は正常な赤血球を作り始めた。治療後2年以上経 …