遺伝性難聴を劇的改善
「クリスパー点耳薬」
中国で実験へ

クリスパー（CRISPR）が遺伝子編集による治療の次なる注目株であることは誰もが認めるところだ。しかし、さまざまな用途につかえる遺伝子用ハサミをどのようにして人間の体内に送り届ければよいのだろうか。

一般的な方法は、遺伝子編集の指令書を搭載した何十億ものウイルスを、人間の細胞に感染させることだろう。しかし、もっと簡単に治療をする方法について研究している科学者たちがいる（「ジェルや飲み薬も登場、CRISPRを体内に届ける5つの方法」を参照）。マサチューセッツ眼科耳鼻科病院の聴覚研究者であるジェンイー・チェン博士は、遺伝子編集したウイルスをマウスの耳に直接注入する治療を実施している。

クリスパー点耳薬といえるほど簡便なものではないが、かなりそれに近い。

チェン博士の研究室では、人間にも見られる、徐々に聴覚が消失していく遺伝的欠陥を持つマウスを治療している。同研究室ではこのマウスの血統を「ベートーベン」と呼んでいる。最後には自分自身の音楽さえ聴こえなくなった作曲家にちなんでの命名だ。

マイアミ大学遺伝病センターの所長を務める耳科医のシュウェジャン・リュー博士は、2017年5月に開催されたある会議でチェン博士たちの研究の結果について知った。「聴覚の劇的な回復が見られたそうです。進行性難聴にクリスパーを使った最初の例になるでしょう」とリュー博士は語る。

実は、遺伝子の異常が耳の細胞に …

人気の記事ランキング

1. AI reasoning models can cheat to win chess games 最新AIモデル、勝つためなら手段選ばず　チェス対局で明らかに
2. Promotion Innovators Under 35 Japan × CROSS U 好評につき第2弾！研究者のキャリアを考える無料イベント【3/14】
3. Your boss is watching 機械化する人間たち—— 「見えない目」が変える 職場の風景
4. OpenAI just released GPT-4.5 and says it is its biggest and best chat model yet 限界説に挑むオープンAI、最後の非推論モデル「GPT-4.5」　
5. One option for electric vehicle fires? Let them burn. EV電池火災、どう対応？「燃え尽きるまで待つしかない」と専門家

▼Promotion