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   RNAを標的とするより安全なCRISPR療法で難病を治療へ

   CRISPRでRNAを編集してハンチントン病や筋萎縮性側索硬化症（ALS）を治療しようとする研究が始まっている。この治療は、効果が恒久的に持続しないという欠点があるが、通常知られているDNAを標的にするCRISPR療法より安全性が高くなっている。 Emily Mullin7年前

   

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   脊髄性筋萎縮症のゼロ歳児が
   RNA治療薬で
   「奇跡」級の復活

   異常がある本人の遺伝子では作られないタンパク質を作れるようにするRNA医薬品で、脊髄性筋萎縮症の子どもが順調に成長している。ただし、一生薬の投与を受け続ける必要があり、注射代は年間75万ドルだ。 Karen Weintraub8年前