体内での遺伝子編集が初実施、本当に必要な子どもたちへ届くか

遺伝性の希少疾患であるハンター症候群の患者の平均寿命は10～20歳だ。先に、ハンター症候群に遺伝子療法を適用する臨床試験の実施が発表されたが、米国食品医薬品局が子供への適用には制約があり、最も治療を必要とする子供の患者が試験に参加できずにいる。 by Emily Mullin2017.11.20

アメリカのある患者が、人体内でDNAのエラーを編集する実験的治療の注射を受ける第一号の患者となった。体内で遺伝子編集を利用して細胞を修正することは画期的な科学的進歩の表れだ。だがこのケースは、医療における厄介なジレンマを示すものでもある。

治療の第一号の患者となったアリゾナ州のブライアン・マドゥー（44才）は遺伝子編集を利用したハンター症候群の臨床試験に参加している。この病気は代謝疾患の一つで、体内の細胞を徐々に破壊する。ハンター症候群を患って生まれた人の平均寿命は10～20歳であるため、患者のほとんどは子供だ。今のところ、マドゥーの参加する治験は大人のみを対象としている。そのため生き延びるために治療を切に必要としてる若い患者たちは、治療を受けられるようになるまで待たなければならないのだ。

米国食品医薬品局（FDA）は企業に対して、治療を子供に適用する前に、大人に対して安全であることを証明するように求める。今回の治験を実施しているサンガモ・セラピューティクス（Sangamo Therapeutics）は、子供が治験に参加するのを許可する前に、現在の治験で成人患者9人を治療することを目指している。だがサンガモのサンディ …

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